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Este artículo es originalmente publicado en:
http://www.madrimasd.org/informacionidi/noticias/noticia.asp?id=63909&origen=notiweb&dia_suplemento=lunes
Los trastornos de almacenamiento lisosomal describen un heterogéneo grupo de enfermedades raras hereditarias con pérdida de función de las enzimas lisosomales que pueden producir patologías neurológicas, lesiones esqueléticas y muerte prematura. Ahora, investigadores de varias instituciones españolas han patentado un tratamiento que representa una opción terapéutica mejorada para la enfermedad de Gaucher.
En la presente invención se describe que la combinación de una chaperona farmacológica y la coenzima Q10 (CoQ) produce un beneficio terapéutico en modelos celulares de la enfermedad de Gaucher, superior a los tratamientos individuales. El tratamiento patentado representa una opción terapéutica mejorada para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher, especialmente para los tipos neuronopáticos de la misma.
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